Nuestra actividad

Categoría: Sylentis

Sylentis busca agentes terapéuticos innovadores basados ​​en ARN de interferencia (ARNi), una nueva tecnología por la cual sus descubridores recibieron el Premio Nobel de Medicina en 2006. Sylentis se centra principalmente en el área de la oftalmología. Actualmente tiene dos compuestos en ensayos clínicos para el tratamiento del glaucoma y del dolor ocular asociado al síndrome de ojo seco así como otras moléculas en desarrollo preclínico tanto en otros segmentos del área de la oftalmología como en enfermedad de Chron y trastornos neurodegenerativos.

Sylentis ha desarrollado software del que es propietario llamado SIRFINDER® que permite el diseño racional de siRNAs mediante la búsqueda de la secuencia más adecuada usando algoritmos matemáticos. Este software  acorta significativamente el tiempo y el coste requeridos para el diseño de compuestos una vez que un gen diana ha sido identificado.

Además, Sylentis ha implementado un sistema de gestión de calidad que integra las Buenas Prácticas de Fabricación (BPF). Para ello se han establecido Procedimientos Normalizados de Trabajo (PNT) con el fin de para estandarizar el proceso de desarrollo, desde el descubrimiento hasta la fabricación de medicamentos. La implementación de este sistema de calidad certifica que Sylentis cumple con las leyes nacionales y las normas internacionales de BPF.

En enero de 2011, Sylentis recibió la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para la fabricación de medicamentos en investigación. Sylentis recibió en enero de 2011 la marca "Madrid Excelente". Este logro otorgado por la Comunidad Autónoma de Madrid reconoce y certifica a las empresas por su excelencia en la gestión, la innovación, la conciencia social y su contribución al desarrollo social y económico de la región.

Sylentis continuará reforzando su cartera de patentes en el tiempo con la presentación de las solicitudes de patente de nuevas invenciones generadas en proyectos de I+D.

Etapas en el desarrollo de productos terapéuticos basados en la tecnología RNAi:

  • Identificar la aplicación terapéutica. Esto implica la identificación de los genes responsables de una enfermedad que deben ser silenciados. Para ello existen dos caminos, el del conocimiento fisiopatológico a través del mecanismo de la enfermedad o bien el de imitar la acción de un fármaco existente.
  • Diseño mediante herramientas bioinformáticas de la molécula terapéutica denominada siRNA (ARN pequeño interferente o del inglés small interfering RNA) dirigida a silenciar los genes previamente identificados. Como se ha explicado, cada siRNA se diseña a partir de una secuencia complementaria al ARN mensajero (ARNm) que deberá degradarse para evitar la expresión del gen a silenciar.

  • Validación in vitro y selección de los siRNA más eficaces. Diferentes siRNA son probados en cultivos celulares que expresan el gen de interés para determinar el compuesto más eficaz.

  • Desarrollo del modo de administración del siRNA. Desarrollo de la ruta de administración y formulación de la dosis.

  • Validación in vivo en modelos animales apropiados que imitan la enfermedad a tratar. El experimento tiene como objetivo poner a prueba la eficacia de siRNA en animales, a esto se le denomina prueba experimental del concepto.

  • Estudios toxicológicos en modelos animales. Estas pruebas son la base de la solicitud del permiso para comenzar los estudios clínicos en humanos.

  • Estudios de eficacia clínica y seguridad en humanos. Se divide en tres fases, cada una con sus propios objetivos y los costes aumentan de forma exponencial.